Pionero en España, este tratamiento forma parte de un ensayo clínico que sustituye con genes sanos a los afectados.
Profesionales del Hospital Regional Universitario de Málaga y del Instituto Biomédico de Málaga (Ibima), han aplicado con éxito una terapia génica en pacientes con hemofilia A severa. A través de un ensayo clínico pionero en España, por el momento dos pacientes se han visto beneficiados de un tratamiento que produce una proteína sana que puede curar parcial o completamente a las personas afectadas.
La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades congénitas producidas por alteraciones de uno o varios genes encargados, a su vez, de almacenar la información correcta y necesaria para producir y hacer que funcionen las distintas proteínas de nuestro cuerpo. En el caso de la hemofilia, las personas que la padecen adolecen de las proteínas necesarias para controlar las hemorragias -factores de coagulación-, por lo que deben inyectarse un tratamiento entre dos y cuatro veces por semana.
La investigadora principal de este ensayo clínico, la hematóloga del Hospital Regional de Málaga Eva Mingot, explica que la terapia génica se realiza introduciendo en el laboratorio un gen sano en el material genético de un virus conocido y modificable. “Posteriormente este virus se inocula al sujeto enfermo. Una vez en el cuerpo del paciente el virus ‘infecta’ las células del cuerpo productoras de la proteína anormal y esto ocasiona que el gen sano sustituya al patológico, por lo que el paciente puede quedar parcial o completamente sano”, añade.
Hasta la fecha se han beneficiado dos pacientes que participan en un ensayo clínico fase I del Hospital Regional de Málaga y que tienen hemofilia A severa, ya que hay que cumplir una serie de requisitos para la inclusión en la investigación. Es la primera vez que se administra para esta patología en España y la molécula utilizada es la primera vez que se estudia a nivel mundial en sujetos enfermos.
“Se trata de una medicación que se administra una sola vez en el hospital pero es de alta complejidad y requiere de un estricto seguimiento posterior en el centro”, explica Mingot, que señala la importancia del trabajo llevado a cabo junto a sus compañeras de la unidad de Hematología Beatriz Gago, como coordinadora, y Marta Delgado, responsable de la enfermería de ensayos clínicos, así como de la colaboración de los técnicos de laboratorio de coagulación del centro sanitario.
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