El Ministerio de Sanidad ha incluido en la prestación farmacéutica del SNS el nuevo tratamiento de terapia génica para el abordaje de determinados tipos graves de atrofia muscular espinal para pacientes con tipo 1 y presintomáticos, de acuerdo con lo expuesto por la cartera sanitaria en un comunicado. De esta forma, se prevé que se beneficien alrededor de 30 pacientes pediátricos con esta patología neurodegenerativa, considerada una enfermedad rara, siendo la causa genética más frecuente de mortalidad en la infancia.
El establecimiento del precio del fármaco se convino en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, en la reunión que se celebró el pasado 28 de octubre, basado en un modelo de financiación mixto integrado por un acuerdo de pago por resultados y un acuerdo de pago por volumen. Dicho estándar aborda la incertidumbre clínica y financiera con el objetivo del acceso de los pacientes con atrofia muscular medular al tratamiento y de la sostenibilidad del SNS.
Además, han sido consensuados unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se estima, en función de la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico. La financiación pública está en vigor desde la jornada de ayer y se medirán sus resultados mediante VALTERMED, sistema de información corporativo del Sistema Nacional de Salud para la medición de los resultados en salud en el empleo de medicamentos.
Este nuevo medicamento, Zolgensma, se administra por vía intravenosa en una única dosis y tiene como principio activo Onasemnogén abeparvovec. Consiste en un fármaco de terapia génica cuya administración logra incrementar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que implica un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogenética. Este es el primer fármaco de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal tipo 1 y presintomáticos y el segundo para el abordaje de afectados de AME, tras la inclusión, en marzo de 2018, del medicamento cuyo principio activo es nusinersen, señalan en la citada nota informativa.
El tratamiento, informan desde el Ministerio de Sanidad, ha de comenzarse y administrarse en centros sanitarios con la supervisión de un médico con experiencia con pacientes con atrofia muscular espinal. En este sentido, con la financiación de este nuevo fármaco de terapia génica, España se ubica entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas incluidos en el sistema público.
